Nezglyal 13,7 mg/ml perorální suspenze – příbalový leták, vedlejší účinky, dávkování

1. Co je přípravek Nezglyal a k čemu se používá

Přípravek Nezglyal obsahuje léčivou látku leriglitazon. Patří do skupiny léků známých jako agonisté receptorů PPARγ.

Přípravek Nezglyal je určen k léčbě vzácného onemocnění mozku u chlapců zvaného cerebrální adrenoleukodystrofie (cALD).

Přípravek Nezglyal se používá u chlapců ve věku od 2 do 12 let s cALD, kteří mají ložiska v mozku, která nevykazují narušení hematoencefalické bariéry (bariéry mezi krví a mozkem), označovaná jako „Gd-negativní léze“ (jedná se o oblasti, které nevychytávají kontrastní látku gadolinium, a proto nejsou zvýrazněny při vyšetření magnetickou rezonancí (MRI)), a kteří nemají žádné nebo mají pouze mírné klinické příznaky (to znamená skóre neurologických funkcí (NFS) 0 nebo 1).

Cerebrální adrenoleukodystrofie (cALD) je forma dědičného onemocnění zvaného adrenoleukodystrofie, při kterém se v tkáních v celém těle, zejména v mozku, míše a nadledvinách (dvou žlázách umístěných nad ledvinami) hromadí tukové látky (tzv. mastné kyseliny s velmi dlouhým řetězcem). Hromadění těchto látek v mozku u cALD způsobuje zánět a poškození ochranného obalu (myelinu), který izoluje nervové buňky a pomáhá jim přenášet nervové signály. To vede ke vzniku ložisek (lézí) v mozku.

U osob s ALD se může cALD rozvinout již v dětství. Mohou se u nich objevit „Gd-negativní léze“, aniž by měly klinické příznaky nebo mají jen mírné klinické příznaky. Tato ložiska mohou dále postupovat do závažnějšího stadia onemocnění, které může být život ohrožující.

Léčivá látka obsažená v přípravku Nezglyal (leriglitazon) působí tak, že se váže na určitou strukturu v těle (tzv. receptor PPARγ) a aktivuje ji. Receptory PPARγ se podílejí na regulaci funkce mitochondrií (struktury uvnitř buněk, které vytvářejí energii), na tom, jak buňky reagují na oxidační stres (poškození způsobené škodlivými molekulami obsahujícími kyslík, označovanými jako volné radikály), a na regulaci zánětu. Leriglitazon chrání nervové buňky před poškozením způsobeným cALD tím, že tlumí zánět, zlepšuje funkci mitochondrií a chrání nervové buňky před poškozením volnými radikály.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Nezglyal užívat

Nepoužívejte přípravek Nezglyal

• jestliže je Vaše dítě alergické na leriglitazon nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku

  (uvedenou v bodě 6).

• jestliže je Vaše dítě alergické na léky známé jako „thiazolidindiony“, jako je například pioglitazon (používaný ke snížení hladiny cukru v krvi u osob s onemocněním diabetes mellitus (cukrovkou) 2. typu).
• jestliže má Vaše dítě srdeční selhání nebo ho mělo kdykoli v minulosti.

Upozornění a opatření

Než začnete podávat přípravek Nezglyal svému dítěti, poraďte se s jeho lékařem.

• Nežádoucí účinky při léčbě přípravkem Nezglyal byly hlášeny častěji během prvních šesti měsíců léčby. Jedná se zejména o nárůst tělesné hmotnosti a zadržování vody, což vede k otokům nohou, kotníků a chodidel. Lékař Vašeho dítěte bude tyto příznaky sledovat, a pokud se objeví závažné příznaky typu otoků nebo srdečního selhání, léčbu přípravkem Nezglyal může ukončit.

• U některých pacientů, u nichž dochází k zadržování vody v těle, může dojít k selhání srdce.

  Pokud se u Vašeho dítěte objeví příznaky srdečního selhání, jako je neobvyklá dušnost, zhoršující se otoky nohou, chodidel nebo kotníků i přes opatření doporučená lékařem, nepříjemný pocit nebo otok v oblasti břicha, potíže se spánkem spojené s dušností při ležení na zádech, bolest na hrudi nebo pocit bušení srdce (palpitace), častý suchý, dráždivý kašel, informujte o tom co nejdříve lékaře Vašeho dítěte.

• Léčba přípravkem Nezglyal musí být ukončena nejméně 5 dní před zahájením přípravné léčby před transplantací hematopoetických kmenových buněk (tj. odstraněním buněk kostní dřeně pacienta a jejich nahrazením kmenovými buňkami, ze kterých se vytvoří nová kostní dřeň).
• Pokud má Vaše dítě poruchu funkce jater, jeho lékař pečlivě zváží, zda je tento léčivý přípravek pro něj vhodný, a může se rozhodnout ho pečlivě sledovat.
• Okamžitě informujte lékaře Vašeho dítěte, pokud si všimnete krve v moči Vašeho dítěte nebo pokud se během léčby objeví bolestivé či obtížné močení. Než začnete přípravek Nezglyal podávat Vašemu dítěti, bude mu odebrán vzorek krve za účelem vyšetření funkce jater. Toto vyšetření může být v pravidelných intervalech opakováno. Okamžitě informujte lékaře Vašeho dítěte, pokud se u Vašeho dítěte objeví příznaky onemocnění jater, jako je nevysvětlitelný pocit na zvracení, zvracení nebo bolest břicha, pokles tělesné hmotnosti, tmavá moč nebo zežloutnutí kůže (žloutenka).

• Pokud má Vaše dítě osteoporózu nebo zvýšené riziko zlomenin kostí, poraďte se s jeho lékařem.

  Léčivé přípravky ze stejné skupiny jsou spojovány se zvýšeným rizikem zlomenin kostí. Není známo, zda může přípravek Nezglyal ovlivnit vývoj kostí nebo pevnost kostí u dětí. Lékař bude během léčby sledovat růst Vašeho dítěte a stav jeho kostí.

• Přípravek Nezglyal se nesmí užívat společně s žádnými léčivými přípravky snižujícími hladinu glukózy v krvi, protože to může zvýšit riziko nízké hladiny cukru v krvi (hypoglykemie). Pokud má Vaše dítě onemocnění diabetes mellitus (cukrovku) 1. nebo 2. typu a dostává jakýkoli přípravek k léčbě cukrovky, jeho lékař pečlivě zváží, zda je tento lék pro něj vhodný, a může rozhodnout o jeho pečlivém sledování.
• Pokud má Vaše dítě zvláštní typ očního onemocnění nazývaný makulární edém (otok zadní části oka), může jej lékař odeslat na oční vyšetření a rozhodnout, zda je vhodné v léčbě pokračovat.

Děti mladší 2 let

Tento léčivý přípravek se nemá podávat dětem mladším 2 let, protože v této věkové skupině nebyl hodnocen.

Další léčivé přípravky a přípravek Nezglyal

Informujte lékaře Vašeho dítěte o všech lécích, které Vaše dítě užívá, které v nedávné době užívalo nebo které možná bude užívat.

Riziko nežádoucích účinků přípravku Nezglyal mohou zvyšovat tyto léčivé přípravky:

• gemfibrozil (používaný k léčbě vysoké hladiny cholesterolu)
• itrakonazol (používaný k léčbě plísňových infekcí)
• klarithromycin (používaný k léčbě bakteriálních infekcí)
• metformin (používaný k léčbě cukrovky) nebo jiné přípravky snižující hladinu cukru v krvi, jako je inzulin, gliklazid, glimepirid nebo glibenklamid.

Účinnost přípravku Nezglyal mohou snižovat tyto léčivé přípravky:

• karbamazepin (používaný k léčbě určitých typů epileptických záchvatů u pacientů s epilepsií, bolesti při neuralgii trigeminu nebo mánie u bipolární poruchy)
• rifampicin (používaný k léčbě některých bakteriálních infekcí, včetně tuberkulózy)
• fenytoin (používaný k léčbě epilepsie)
• fenobarbital (používaný k léčbě epilepsie)

Zvláštní sledování při užívání s přípravkem Nezglyal mohou vyžadovat tyto léčivé přípravky:

• rosuvastatin (používaný k léčbě vysoké hladiny cholesterolu)
• metotrexát (používaný k léčbě některých druhů nádorových a zánětlivých onemocnění);
• sulfasalazin (používaný k léčbě zánětlivého onemocnění střev)

Lékař Vašeho dítěte rozhodne, zda lze tyto léčivé přípravky užívat současně, a případně bude Vaše dítě pečlivěji sledovat.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Tento léčivý přípravek může mít mírný vliv na schopnost řídit dopravní prostředky, jezdit na kole a obsluhovat stroje. Pokud se u Vašeho dítěte vyskytnou nežádoucí účinky ovlivňující zrak, nemá jezdit na kole ani obsluhovat stroje, dokud se jeho zrak nevrátí do normálu (viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“).

Přípravek Nezglyal obsahuje sorbitol, sodík a natrium-benzoát

Tento léčivý přípravek obsahuje 8 000 mg sorbitolu ve 100 ml, což odpovídá 80 mg/ml. Sorbitol je zdrojem fruktózy. Pokud Vám lékař Vašeho dítěte sdělil, že má Vaše dítě nesnášenlivost některých cukrů, nebo pokud byla Vašemu dítěti diagnostikována vrozená nesnášenlivost fruktózy (HFI), což je vzácné genetické onemocnění, při kterém tělo nedokáže fruktózu rozložit, poraďte se s jeho lékařem dříve, než začnete tento léčivý přípravek Vašemu dítěti podávat.

Tento léčivý přípravek obsahuje 200 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) ve 100 ml, což odpovídá 2 mg/ml. To odpovídá 0,1 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.

Tento léčivý přípravek obsahuje 100 mg natrium-benzoátu ve 100 ml, což odpovídá 1 mg/ml.

3. Jak se přípravek Nezglyal užívá

Vždy podávejte tento přípravek Vašemu dítěti přesně podle pokynů jeho lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se s jeho lékařem.

Léčbu tímto léčivým přípravkem má zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi s léčbou onemocnění, které narušují správnou funkci nervových buněk.

Nezglyal je dostupný jako suspenze, která se užívá ústy jednou denně.

Doporučenou denní dávku stanoví lékař Vašeho dítěte na základě věku, tělesné hmotnosti a výšky Vašeho dítěte. Vaše dítě bude muset docházet na pravidelné kontroly k lékaři, aby bylo zajištěno, že i s rostoucím věkem bude dostávat správnou dávku.

Přípravek Nezglyal podávejte dítěti každý den ve stejnou dobu, nejlépe po snídani.

Lékař Vašeho dítěte nebo lékárník Vám ukáže, jak odměřit správnou dávku. K odměření denní dávky pro Vaše dítě použijte stříkačku pro perorální podání dodávanou s přípravkem Nezglyal.

Návod k použití

• Před každým použitím lahev vždy důkladně protřepejte po dobu asi 30 sekund.
• Postavte lahev na vodorovný, pevný povrch a sejměte uzávěr.
• Vložte do lahve stříkačku pro perorální podání, která je součástí balení, a natáhněte doporučenou denní dávku.
• Vyprázdněte obsah stříkačky pro perorální podání do úst Vašeho dítěte a ujistěte se, že dítě dávku spolklo.
• Po podání dávky dítěti lahev uzavřete. Stříkačku pro perorální podání omyjte čistou vodou a osušte papírovou utěrkou. Lahev a stříkačku pro perorální podání vraťte zpět do původního obalu, aby byly chráněny před světlem.

Jestliže jste podal(a) Vašemu dítěti více přípravku Nezglyal, než jste měl(a)

Pokud Vašemu dítěti omylem podáte příliš velké množství tohoto přípravku nebo pokud tento přípravek užije někdo jiný či jiné dítě, okamžitě se poraďte s lékařem nebo lékárníkem a vezměte s sebou tuto příbalovou informaci.

Jestliže jste zapomněl(a) Vašemu dítěti podat přípravek Nezglyal

Pokud Vaše dítě vynechá dávku, pokračujte podáním další dávky jako obvykle. Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechanou dávku.

Jestliže Vaše dítě přestalo užívat přípravek Nezglyal

Aby přípravek Nezglyal správně účinkoval, je třeba jej užívat každý den. Před ukončením léčby se poraďte se s lékařem Vašeho dítěte.

Máte-li jakékoli další dotazy ohledně užívání tohoto léčivého přípravku, poraďte se s lékařem Vašeho dítěte.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Některé nežádoucí účinky se vyskytují častěji na začátku léčby a mohou vyžadovat sledování lékařem Vašeho dítěte.

U dětí léčených přípravkem Nezglyal byly hlášeny následující nežádoucí účinky:

Velmi časté (mohou postihnout více než 1 z 10 osob)

• otoky způsobené zadržováním tekutin v těle, včetně otoků dolních končetin, obličeje nebo očních víček (edém)

Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

• změny v krevních testech, jako například:

  • nízký počet červených krvinek (anémie)
  • neobvyklé zastoupení různých typů bílých krvinek
  • prodloužená srážlivost krve (zvýšený mezinárodní normalizovaný poměr (INR))
  • nízký počet bílých krvinek (leukopenie)
  • nízký počet lymfocytů, určitého typu bílých krvinek (lymfopenie)
  • nízký počet neutrofilů, určitého typu bílých krvinek (neutropenie)
  • zvýšení hladiny protrombinu (bílkoviny potřebné k srážení krve)
  • zvýšení hladiny ukazatele souvisejícího s funkcí srdce v krevním testu (N-terminální prohormon natriuretického peptidu typu B)
• zvýšená chuť k jídlu
• nárůst tělesné hmotnosti
• bolest hlavy
• noční pocení

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to jeho lékaři nebo chirurgovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Nezglyal uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce a štítku za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Uchovávejte v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem.

Po prvním otevření: Uchovávejte při teplotě do 25 °C a použijte do 66 dnů.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již Vaše dítě nepoužívá. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Nezglyal obsahuje

Léčivou látkou je leriglitazon (ve formě hydrochloridu).

1 ml perorální suspenze obsahuje 13,7 mg leriglitazonu (ve formě hydrochloridu). Jedna lahev (100 ml) obsahuje 1 370 mg leriglitazonu (ve formě hydrochloridu).

Dalšími složkami jsou sorbitol (E 420), mikrokrystalická celulóza (E 460i) a sodná sůl karmelózy (E 466), sodná sůl sacharinu (E 954), natrium-benzoát (E 211), natrium-citrát (E 331), monohydrát kyseliny citronové (E 330), jahodové aroma a čištěná voda (viz také bod 2 „Přípravek Nezglyal obsahuje sorbitol, sodík a natrium-benzoát“).

Jak přípravek Nezglyal vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Nezglyal je homogenní bílá perorální suspenze. Hydrolytická skleněná lahev třídy III jantarové barvy o objemu 100 ml s bílým polyetylenovým dětským bezpečnostním uzávěrem, dodávaná spolu s polyetylenovou stříkačkou pro perorální podání

o objemu 12 ml se stupnicí po 0,5 ml.

Balení obsahuje jednu lahev.

Držitel rozhodnutí o registraci Minoryx Therapeutics S.L.

Av Ernest Lluch, 32, TCM3

08302 Mataró, Barcelona

Španělsko

Tel.: +34 93 544 14 66

pharmacovigilanceEU@minoryx.com

Výrobce

Delpharm Huningue S.A.S.

26, Rue de la Chapelle 68330 Huningue

Francie

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien

Neuraxpharm Belgium

Tél/Tel: +32 (0)2 732 56 95

Lietuva

Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel: +34 93 475 96 00

България

Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel.: +34 93 475 96 00

Luxembourg/Luxemburg

Neuraxpharm France

Tél/Tel: +32 474 62 24 24

Česká republika

Neuraxpharm Bohemia s.r.o. Tel.: +420 739 232 258

Magyarország

Neuraxpharm Hungary Kft. Tel.: +36 (30) 542 2071

Danmark

Neuraxpharm Sweden AB

Tlf: +46 (0)8 30 91 41

(Sverige)

Malta

Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel: +34 93 475 96 00

Deutschland

neuraxpharm Arzneimittel GmbH Tel: +49 2173 1060 0

Nederland

Neuraxpharm Netherlands B.V Tel.: +31 70 208 5211

Eesti

Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel: +34 93 475 96 00

Norge

Neuraxpharm Sweden AB Tlf:+46 (0)8 30 91 41

(Sverige)

Ελλάδα

Brain Therapeutics ΙΚΕ

Τηλ: +302109931458

Österreich

Neuraxpharm Austria GmbH Tel: + 43 (0) 1 208 07 40

España

Neuraxpharm Spain, S.L.U.

Tel: +34 93 475 96 00

Polska

Neuraxpharm Polska Sp. z.o.o. Tel.: +48 783 423 453

France

Neuraxpharm France

Tél: +33 1.53.63.42.90

Portugal

Neuraxpharm Portugal, Unipessoal Lda Tel: +351 910 259 536

Hrvatska

Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.

Tel: +34 93 602 24 21

România

Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel: +34 93 475 96 00

Irsko

Neuraxpharm Ireland Ltd.

Tel: +353 1 428 7777

Slovenija

Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L. Tel: +34 93 475 96 00

Ísland

Neuraxpharm Sweden AB

Sími: +46 (0)8 30 91 41

(Svíþjóð)

Slovenská republika

Neuraxpharm Slovakia a.s. Tel: +421 255 425 562

Italia

Neuraxpharm Italy S.p.A.

Tel: +39 0736 980619

Suomi/Finland

Neuraxpharm Sweden AB

Puh/Tel: +46 (0)8 30 91 41 (Ruotsi/Sverige)

Κύπρος

Brain Therapeutics ΙΚΕ

Τηλ: +302109931458

Sverige

Neuraxpharm Sweden AB

Tel: +46 (0)8 30 91 41

Latvija

Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.

Tel: +34 93 475 96 00

Tato příbalová informace byla naposledy revidována v

Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto léčivém přípravku úplné informace. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace týkající se tohoto léčivého přípravku a tato příbalová informace bude podle potřeby aktualizována.

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

PŘÍLOHA IV

ZÁVĚRY O UDĚLENÍ ROZHODNUTÍ O REGISTRACI PŘÍPRAVKU ZA VÝJIMEČNÝCH OKOLNOSTÍ PŘEDLOŽENÉ EVROPSKOU AGENTUROU PRO LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY

Závěry předložené Evropskou agenturou pro léčivé přípravky:

• Registrace přípravku za výjimečných okolností

Výbor CHMP posoudil žádost a je toho názoru, že poměr přínosů a rizik je příznivý, a proto doporučuje, aby přípravku byla udělena registrace za výjimečných okolností, jak je podrobněji popsáno v Evropské veřejné zprávě o hodnocení.