Itvisma 1,2 × 1014 genomů vektoru injekční roztok – příbalový leták, vedlejší účinky, dávkování

1. Co je přípravek Itvisma a k čemu se používá

Itvisma je typ léku označovaný jako genová terapie. Obsahuje léčivou látku onasemnogen abeparvovek. Přípravek genové terapie funguje tak, že do těla vnáší gen, který napravuje genetickou vadu. Gen je dopraven do buněk, kde je zapotřebí, pomocí upraveného viru, který nezpůsobuje u člověka onemocnění

Itvisma se používá k léčbě 5q spinální svalové atrofie (anglická zkratka je SMA), vzácného a závažného dědičného onemocnění. Používá se u dospělých, dospívajících a dětí ve věku od 2 let s dědičnými mutacemi (změnami) postihujícími gen zvaný SMN1.

SMA propukne, pokud chybí gen potřebný k tvorbě nezbytné bílkoviny nazývané protein SMN (protein pro přežití motorického neuronu), nebo je tento gen abnormální. Nedostatek tohoto proteinu způsobuje odumírání nervů, které ovládají svaly (motorických neuronů). To má za následek ochabnutí svalů a jejich úbytek a pacient postupně přestává být schopen pohybu.

Léčivá látka přípravku Itvisma onasemnogen abeparvovek účinkuje tak, že poskytuje plně funkční gen SMN, který pomáhá tělu tvořit dostatek proteinu SMN pro přežití a udržení motorických neuronů.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude podán přípravek Itvisma

Nepoužívejte přípravek Itvisma

• jestliže jste alergický(á) na onasemnogen abeparvovek nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Lékař před léčbou provede test na přítomnost protilátek, aby mohl rozhodnout, zda je tento lék pro Vás vhodný.

Problémy s játry

Poraďte se s lékařem nebo zdravotní sestrou předtím, než Vám bude podán tento lék, pokud jste měl(a) jakékoliv problémy s játry. Tento léčivý přípravek může způsobovat zvýšení hladiny enzymů (bílkovin) tvořených v játrech, což může být známkou problému s játry, nebo poškození jater. Okamžitě informujte svého lékaře, pokud zaznamenáte jakékoli příznaky naznačující problémy s játry, včetně:

• zvracení;
• žloutenky (zažloutnutí kůže nebo bělma očí), nebo;
• snížené bdělosti (viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“).

Před podáním přípravku Itvisma podstoupíte krevní testy k ověření, jak dobře játra fungují. Bude Vám podán lék zvaný kortikosteroid (například prednisolon), který pomůže zvládnout případné zvýšení hladiny jaterních enzymů, k němuž může dojít po podání přípravku Itvisma (viz bod 3 „Jak se přípravek Itvisma podává“).

Budete také podstupovat pravidelné krevní testy po dobu nejméně 3 měsíců po podání ke sledování změny ve fungování jater. Tyto testy budou prováděny častěji během prvních několika týdnů po podání přípravku Itvisma a v průběhu léčby kortikosteroidy, a poté méně často, pokud budou Vaše jaterní testy v normě.

Pravidelné krevní testy

Tento léčivý přípravek může snižovat počet krevních destiček (trombocytopenie). Po podání přípravku Itvisma je třeba věnovat pozornost možným známkám nízkého počtu krevních destiček, jako jsou abnormální vznik modřin nebo krvácení (viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“). Většina hlášených případů nízkého počtu krevních destiček se objevila během prvního týdne po podání přípravku Itvisma.

Před podáním přípravku Itvisma podstoupíte krevní testy ke kontrole počtu krvinek (včetně červených krvinek a krevních destiček) ve Vašem těle. Budete v období po léčbě také podstupovat pravidelné krevní testy ke sledování změn počtu krevních destiček.

Problémy s nervy ovlivňující vnímání bolesti, teploty a dotyku (periferní senzorická neuropatie) Při použití přípravku Itvisma se vyskytla periferní senzorická neuropatie. Příznaky se mohou objevit přibližně tři týdny po podání přípravku Itvisma. Mezi možné známky, na které je třeba dávat pozor po podání tohoto léku, patří necitlivost, brnění, mravenčení nebo bolest v pažích, rukou, nohou a/nebo chodidlech. Pokud se u Vás objeví některá z těchto známek, okamžitě informujte svého lékaře.

Abnormální srážení krve v malých krevních cévách (trombotická mikroangiopatie) Může dojít k trombotické mikroangiopatii. Trombotická mikroangiopatie je závažný stav, při kterém se v nejmenších cévách po celém těle tvoří drobné krevní sraženiny. Je spojen s trombocytopenií, poklesem krevních destiček (složek, které napomáhají srážení krve) a destrukcí červených krvinek. Pokud se neléčí včas, může to ohrozit život. Vzniklé krevní sraženiny můžou ovlivnit ledviny. Lékař může chtít zkontrolovat krev (počet krevních destiček) a krevní tlak. Před zahájením léčby přípravkem Itvisma Vám bude proveden krevní test ke zjištění hladiny kreatininu, která slouží jako ukazatel funkce ledvin. Možné známky, které je třeba sledovat po podání přípravku Itvisma, zahrnují snadnou tvorbu modřin, epileptické záchvaty (křeče) nebo snížený výdej moči. Pokud se u Vás objeví některá z těchto známek, vyhledejte neodkladnou lékařskou pomoc.

Riziko nádorů spojených s možným vložením do DNA

Existuje možnost, že přípravky, jako je Itvisma, mohou být vloženy do DNA buněk lidského těla. V důsledku toho může Itvisma, vzhledem k povaze tohoto léčivého přípravku, přispívat k riziku vzniku nádorů. Je třeba, abyste si o tom promluvil(a) s lékařem. V případě vzniku nádoru může lékař odebrat vzorek pro další vyšetření.

Infekce

Infekce (např. nachlazení, chřipka nebo zánět nejmenších průdušek, tzv. bronchiolitida) před nebo po léčbě přípravkem Itvisma může vést k závažnějším komplikacím. Pečovatelé a další osoby v úzkém kontaktu s Vámi mají dodržovat postupy prevence infekcí (např. hygiena rukou, správný způsob kašlání/kýchání, omezení potenciálních kontaktů). Musíte dávat pozor na známky infekce, jako je kašel, dušnost, kýchání, rýma, bolest v krku nebo horečka. Okamžitě informujte lékaře, pokud si všimnete, že se u Vás před nebo po léčbě přípravkem Itvisma objeví jakékoli příznaky naznačující infekci. Pokud máte před zahájením léčby přípravkem Itvisma infekci, může lékař léčbu odložit, dokud infekce nevymizí.

Dárcovství krve, orgánů, tkání a buněk

Poté, co budete léčen(a) přípravkem Itvisma, nebudete moci darovat krev, orgány, tkáně nebo buňky. Je to proto, že Itvisma je léčivý přípravek genové terapie.

Další léčivé přípravky a Itvisma

Informujte svého lékaře nebo zdravotní sestru o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat.

Očkování

Vzhledem k tomu, že kortikosteroidy mohou ovlivnit imunitní (obranný) systém těla, lékař může rozhodnout o odložení podání některých očkování v době, kdy podstupujete léčbu kortikosteroidy (viz bod 3, „Jak se přípravek Itvisma podává“). Promluvte si s lékařem nebo zdravotní sestrou, pokud máte nějaké dotazy.

Těhotenství a kojení

Nejsou k dispozici žádné informace o používání přípravku Itvisma u těhotných nebo kojících žen. Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že byste mohla být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se před zahájením léčby přípravkem Itvisma se svým lékařem.

Řízení motorových vozidel a obsluha strojů

Pokud se u Vás objeví závratě, neřiďte ani neobsluhujte stroje (viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“). Nejprve se poraďte se svým lékařem.

Přípravek Itvisma obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol sodíku (23 mg) v jedné 3ml dávce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.

3. Jak se přípravek Itvisma podává

Doporučená dávka přípravku Itvisma je 1,2 × 10¹⁴ genomů vektoru (vg). Přípravek Itvisma Vám bude podán pouze JEDNOU.

Přípravek Itvisma Vám bude podán v nemocničním prostředí pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů se SMA.

Přípravek Itvisma se podává injekcí do dolní části zad. Tato injekce, nazývaná lumbální punkce, se provádí zavedením jehly do prostoru kolem míchy. Během výkonu Vám může být také podán lék, který Vám pomůže uvolnit se nebo usnout. O péči po podání přípravku Itvisma se postará lékař.

Budete také užívat prednisolon (nebo jiný kortikosteroid) podávaný ústy, s čímž začnete 24 hodin před podáním přípravku Itvisma. Dávka kortikosteroidu také závisí na Vaší tělesné hmotnosti. Celkovou dávku stanoví lékař.

Budete dostávat kortikosteroidy denně po dobu asi 2 měsíců po podání přípravku Itvisma nebo dokud se hladiny jaterních enzymů nevrátí na přijatelnou úroveň. Lékař bude pomalu snižovat dávku kortikosteroidu, dokud nebude možné léčbu zcela ukončit. Informujte svého lékaře, pokud se Vám před nebo po užití dávky kortikosteroidu udělá špatně; lékař tak může zajistit, abyste dostali celou dávku.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře nebo zdravotní sestry.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Vyhledejte neodkladnou lékařskou péči, pokud se u Vás rozvine jakýkoliv z následujících závažných nežádoucích účinků:

Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

• modřiny nebo krvácení trvající delší dobu, než je obvyklé, pokud u Vás došlo k poranění – toto mohou být známky sníženého počtu krevních destiček (trombocytopenie)
• nervové problémy ovlivňující vnímání bolesti, teploty, dotyku (periferní senzorická neuropatie)
• pocity jako necitlivost, mravenčení, brnění (parestezie)
• snížená citlivost nebo vnímání (hypestezie)

Promluvte si s lékařem nebo se zdravotní sestrou, pokud se u Vás vyvinou jakékoli jiné nežádoucí účinky. Patří k nim:

Velmi časté (mohou postihnout více než 1 z 10 osob)

• infekce nosu a krku (horních cest dýchacích)
• horečka
• zvracení
• bolest hlavy

Časté (mohou postihnout až 1 z 10 osob)

• zvýšení hladiny jaterních enzymů v krevních testech
• závrať

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak se přípravek Itvisma uchovává

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Následující informace jsou určeny pro zdravotnické pracovníky, kteří budou připravovat a podávat léčivý přípravek.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na štítku injekční lahvičky a na krabičce za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Injekční lahvička se převáží zmrazená (při teplotě -60 °C nebo nižší).

Uchovávejte v původní krabičce.

Po přijetí se musí injekční lahvička okamžitě uložit do chladničky (2 °C až 8 °C), a to v původní krabičce. Léčba přípravkem Itvisma se musí zahájit během 14 dnů od přijetí injekční lahvičky.

Po rozmrazení se léčivý přípravek nesmí znovu zmrazovat a lze jej uchovávat v chladničce při teplotě 2 °C až 8 °C v původní krabičce po dobu 14 dnů.

Jakmile je dávka natažena do injekční stříkačky, může být uchovávána při teplotě 2 °C až 8 °C po dobu až 24 hodin, včetně maximální doby 5 hodin mimo chladničku v rámci tohoto 24hodinového období.

Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy. Nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními pokyny pro nakládání s biologickým odpadem. Vzhledem k tomu, že tento léčivý přípravek bude podávat lékař, je lékař odpovědný za správnou likvidaci přípravku. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Itvisma obsahuje

• Léčivou látkou je onasemnogen abeparvovek. Jedna injekční lahvička obsahuje

  1,2 × 10¹⁴ genomů vektoru onasemnogenu abeparvoveku v 3 ml roztoku.

• Dalšími složkami jsou trometamol, chlorid hořečnatý, chlorid sodný, poloxamer 188, kyselina chlorovodíková (k úpravě pH), voda pro injekci (viz také bod 2 „Itvisma obsahuje sodík”).

Jak Itvisma vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Itvisma je čirý až lehce neprůhledný, bezbarvý až slabě bílý injekční roztok.

Přípravek Itvisma se dodává v krabičce s jednou injekční lahvičkou obsahující nominální plnicí objem 3 ml. Injekční lahvička je určena pouze k jednorázovému použití.

Držitel rozhodnutí o registraci Novartis Europharm Limited Vista Building

Elm Park, Merrion Road Dublin 4

Irsko

Výrobce

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Rakousko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien Novartis Pharma N.V. Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Lietuva

SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50

България

Novartis Bulgaria EOOD Тел: +359 2 489 98 28

Luxembourg/Luxemburg Novartis Pharma N.V. Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika

Novartis s.r.o.

Tel: +420 225 775 111

Magyarország

Novartis Hungária Kft. Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark

Novartis Healthcare A/S Tlf.: +45 39 16 84 00

Malta

Novartis Pharma Services Inc. Tel: +356 2122 2872

Deutschland

Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0

Nederland

Novartis Pharma B.V. Tel: +31 88 04 52 111

Eesti

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810

Norge

Novartis Norge AS

Tlf: +47 23 05 20 00

Ελλάδα

Novartis (Hellas) A.E.B.E. Τηλ: +30 210 281 17 12

Österreich

Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570

España

Novartis Farmacéutica, S.A. Tel: +34 93 306 42 00

Polska

Novartis Poland Sp. z o.o. Tel.: +48 22 375 4888

France

Novartis Pharma S.A.S. Tél: +33 1 55 47 66 00

Portugal

Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +351 21 000 8600

Hrvatska

Novartis Hrvatska d.o.o.

Tel. +385 1 6274 220

România

Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01

Ireland

Novartis Ireland Limited

Tel: +353 1 260 12 55

Slovenija

Novartis Pharma Services Inc. Tel: +386 1 300 75 50

Ísland

Vistor ehf.

Sími: +354 535 7000

Slovenská republika

Novartis Slovakia s.r.o. Tel: +421 2 5542 5439

Italia

Novartis Farma S.p.A.

Tel: +39 02 96 54 1

Suomi/Finland

Novartis Finland Oy

Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος

Novartis Pharma Services Inc.

Τηλ: +357 22 690 690

Sverige

Novartis Sverige AB

Tel: +46 8 732 32 00

Latvija

SIA Novartis Baltics

Tel: +371 67 887 070

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky:

Důležité upozornění: Před použitím si přečtěte souhrn údajů o přípravku (SmPC).

Injekční lahvička je určena pouze k jednorázovému použití.

Zacházení

• S přípravkem Itvisma je třeba zacházet asepticky, za sterilních podmínek.
• Před intratekální injekcí má přípravek Itvisma dosáhnout pokojové teploty. Přípravek Itvisma rozmrazujte v chladničce (2 °C až 8 °C) přibližně 4 hodiny nebo při pokojové teplotě (20 °C až 25 °C) přibližně 1 hodinu.
• Itvisma je čirý až mírně neprůhledný, bezbarvý až slabě bílý roztok Nepoužívejte tento léčivý přípravek, pokud si po rozmrazení nebo před podáním všimnete jakýchkoli částic, zakalení nebo změny barvy.
• Lahvičkou netřepejte.
• Po rozmrazení se nesmí léčivý přípravek znovu zmrazovat.
• Po rozmrazení se má přípravek Itvisma co nejdříve podat. Po natažení objemu dávky do injekční stříkačky může být uchováván v chladničce (2 °C až 8 °C) až 24 hodin, včetně maximálního limitu 5 hodin mimo chlazení v rámci 24 hodin. Zlikvidujte injekční stříkačku obsahující vektor, pokud nebude aplikován během této doby.

Příprava

• Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy (GMOs).

• Při zacházení nebo podání přípravku Itvisma je nutno používat osobní ochranné prostředky

  (včetně rukavic, bezpečnostních brýlí, laboratorního pláště, rukávů).

• Při sestavování injekční soupravy je nutné zajistit, aby povrch součástí, které přicházejí do styku s přípravkem Itvisma, byl vyroben z kompatibilních materiálů uvedených v tabulce níže. Součásti zařízení musí být označeny pro intratekální nebo neuraxiální použití.

Materiál a jednotlivé součásti injekční soupravy kompatibilní s přípravkem Itvisma

Způsob podání

Intratekální podání. Léčba má být prováděna intratekálně pomocí lumbální punkce zdravotnickými pracovníky se zkušenostmi s prováděním lumbální punkce.

• Bezprostředně před podáním dávky natáhněte obsah lahvičky do injekční stříkačky, odstraňte vzduch ze stříkačky, zkontrolujte, zda je v injekční stříkačce dávka 3 ml, injekční stříkačku uzavřete krytem a přeneste ji k místu aplikace u pacienta.
• Pokud to vyžaduje klinický stav pacienta, je třeba zvážit sedativa.
• Lze zvážit použití zobrazovacích metod k navedení intratekální injekce přípravku.
• Před a po intratekální injekci má být pacient vyšetřen, zda nevykazuje potenciální stavy související s lumbální punkcí, aby se předešlo závažným komplikacím výkonu.
• Před podáním přípravku odstraňte 3 ml mozkomíšního moku (CSF) pomocí jehly pro lumbální punkci.
• Itvisma se podává jako jednorázová bolusová intratekální injekce přibližně během 1 až 2 minut.
• Po intratekální injekci se doporučuje umístění do Trendelenburgovy polohy (v závislosti na klinickém stavu pacienta).

Náhodná expozice

Dbejte na to, aby nedošlo k náhodné expozici přípravkem Itvisma.

Při náhodném zasažení kůže je postižené místo nutno důkladně očistit mýdlem a vodou po dobu nejméně 15 minut. Při náhodném zasažení očí je nutné postižené místo důkladně vyplachovat vodou po dobu nejméně 15 minut.

Veškerý rozlitý přípravek Itvisma je nutno otřít gázovými tampóny a potřísněné místo dezinfikovat chlorovým roztokem a následně ubrousky s alkoholem. Veškerý materiál použitý při čištění je nutno vložit do dvou odpadních pytlů a zlikvidovat podle místních pokynů pro nakládání s biologickým odpadem.

Likvidace

Všechny materiály, které mohly přijít do styku s přípravkem Itvisma (např. injekční lahvička, všechny materiály použité k podání injekce včetně sterilních roušek a jehel) musí být zlikvidovány v souladu s místními pokyny pro nakládání s biologickým odpadem.