KALYDECO - Příbalový leták, vedlejší účinky, dávkování

1. Co je přípravek Kalydeco a k čemu se používá

Přípravek Kalydeco obsahuje léčivou látku ivakaftor. Ivakaftor působí na úrovni transmembránového regulátoru vodivosti u cystické fibrózy (CFTR), bílkoviny, která tvoří kanál na povrchu buněk, a tak umožňuje pohyb částic, jako jsou chloridové ionty, do buňky a z buňky. U pacientů s cystickou fibrózou (CF) je kvůli mutacím v genu CFTR (viz níže) pohyb chloridových iontů snížen. Ivakaftor napomáhá častějšímu otevírání určitých abnormálních CFTR bílkovin a tím zlepšuje pohyb chloridových iontů do buňky a z buňky.

Tablety přípravku Kalydeco jsou určeny:

• V monoterapii (samostatně) pacientům s cystickou fibrózou (CF) ve věku od 6 let a s tělesnou hmotností 25 kg nebo větší, kteří mají mutaci R117H v genu CFTR nebo jednu z následujících mutací ovlivňujících otevírání kanálu v genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R.
• V kombinaci s tabletami obsahujícími kombinaci tezakaftoru/ivakaftoru pacientům s CF ve věku od 6 let, kteří jsou nosiči dvou mutací F508del v genu CFTR (jsou homozygotními nosiči mutace F508del) nebo jsou nosiči mutace F508del a určité další, druhé mutace, která má za následek snížené množství a/nebo funkci bílkoviny CFTR (jsou heterozygotními nosiči mutace F508del a mutace spojené se zbytkovou funkcí (RF)). Pokud Vám byl předepsán přípravek Kalydeco k užívání spolu s kombinací tezakaftor/ivakaftor, přečtěte si příbalovou informaci i tohoto druhého přípravku. Obsahuje důležité informace o způsobu užívání těchto dvou léků.

• V kombinaci s tabletami obsahujícími kombinaci ivakaftoru/tezakaftoru/elexakaftoru k léčbě pacientů s CF ve věku od 6 let, kteří mají alespoň jednu mutaci v genu CFTR, která odpovídá na léčbu přípravkem Kalydeco v kombinaci s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem. Pokud Vám byl předepsán přípravek Kalydeco k užívání spolu s kombinací

  ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor, přečtěte si příbalovou informaci i tohoto druhého přípravku. Obsahuje důležité informace o tom, jak tyto dva přípravky užívat.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Kalydeco užívat

Neužívejte přípravek Kalydeco

• jestliže jste alergický(á) na ivakaftor nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku

  (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Před užitím přípravku Kalydeco se poraďte se svým lékařem nebo lékárníkem.

• Poraďte se se svým lékařem, pokud máte poruchu funkce jater nebo jste ji měl(a) dříve. Lékař může upravit Vaši dávku.

• U některých osob užívajících přípravek Kalydeco (samostatně nebo v kombinaci

  s tezakaftorem/ivakaftorem nebo s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem) byly pozorovány zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi. Ihned informujte svého lékaře, pokud zaznamenáte kterýkoli z těchto příznaků, které mohou být známkou problémů s játry:

  • Bolest nebo nepříjemné pocity v pravé horní části břicha
  • Zežloutnutí kůže nebo bělma očí
  • Ztráta chuti k jídlu
  • Pocit na zvracení nebo zvracení
  • Tmavé zbarvení moči
• Lékař bude před zahájením léčby a během ní kontrolovat funkci jater pomocí krevních testů, především během prvního roku a obzvlášť, pokud u Vás byly v minulosti pomocí krevních testů prokázány zvýšené hladiny jaterních enzymů.

• V průběhu užívání přípravku Kalydeco, především v kombinovaném režimu

  s tezakaftorem/ivakaftorem nebo s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem, byly u pacientů hlášeny deprese (zahrnující sebevražedné myšlenky a sebevražedné chování), které se obvykle objevily během prvních tří měsíců léčby. Okamžitě se poraďte s lékařem, pokud se u Vás (nebo u někoho, kdo tento přípravek užívá) objeví některý z následujících příznaků: smutná nebo změněná nálada, úzkost, pocity emoční nepohody nebo myšlenky na sebepoškození nebo sebevraždu, které mohou být známkami deprese.

• Pokud máte nebo jste dříve měl(a) problémy s ledvinami, sdělte to svému lékaři.

• Pokud se u Vás vyskytují dvě mutace třídy I (mutace, o nichž je známo, že nevytvářejí protein

  CFTR), neměl(a) byste přípravek Kalydeco užívat, protože se neočekává, že budete na tuto léčbu reagovat.

• Užívání přípravku Kalydeco se nedoporučuje, pokud jste podstoupil(a) transplantaci orgánu.

• Poraďte se se svým lékařem, pokud používáte hormonální antikoncepci – například ženy užívající antikoncepční pilulky. Může to znamenat, že se u Vás s vyšší pravděpodobností vyskytne při užívání přípravku Kalydeco v kombinaci

  s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem vyrážka.

• U některých dětí a dospívajících léčených přípravkem Kalydeco (samostatně nebo v kombinaci s tezakaftorem/ivakaftorem nebo s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem) byla zaznamenána abnormalita oční čočky (šedý zákal, katarakta) bez jakéhokoli vlivu na zrak. Před zahájením léčby ivakaftorem a v jejím průběhu může lékař provádět vyšetření očí.
• Přípravek Kalydeco se smí užívat pouze, pokud máte v genu CFTR alespoň jednu z mutací uvedenou v bodě 1 (Co je přípravek Kalydeco a k čemu se používá).

Děti a dospívající

Nepodávejte tento přípravek dětem ve věku do 1 měsíce, protože není známo, zda je použití ivakaftoru u těchto dětí bezpečné a účinné.

Nepodávejte tento přípravek v kombinaci s tezakaftorem/ivakaftorem dětem ve věku do 6 let ani v kombinaci s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem dětem ve věku do 2 let, protože není známo, zda je pro ně bezpečný a účinný.

Další léčivé přípravky a přípravek Kalydeco

Informujte svého lékaře nebo lékárníka o všech lécích, které používáte, které jste v nedávné době používal(a) nebo které možná budete používat. Některé léčivé přípravky mohou ovlivnit účinky přípravku Kalydeco nebo mohou zvýšit pravděpodobnost výskytu nežádoucích účinků. Především informujte svého lékaře, pokud užíváte kterýkoli z léků uvedených níže. Lékař může rozhodnout

o úpravě dávky nebo dodatečných kontrolách.

• Antimykotika (používaná k léčbě plísňových infekcí). Mezi ně patří flukonazol, itrakonazol, ketokonazol, posakonazol a vorikonazol.
• Antibiotika (používaná k léčbě bakteriálních infekcí). Mezi ně patří klarithromycin, erythromycin, rifabutin, rifampicin a telithromycin.
• Antikonvulziva (používaná k léčbě epileptických záchvatů, záchvatů křečí). Mezi ně patří karbamazepin, fenobarbital a fenytoin.
• Rostlinné přípravky. Mezi ně patří třezalka tečkovaná (Hypericum perforatum).
• Imunosupresiva (používaná po transplantaci orgánů). Mezi ně patří cyklosporin, everolimus, sirolimus a takrolimus.
• Srdeční glykosidy (používané k léčbě určitých onemocnění srdce). Mezi ně patří digoxin.
• Antikoagulancia (používaná k prevenci tvorby krevních sraženin). Mezi ně patří warfarin.
• Antidiabetika (používaná k léčbě cukrovky). Mezi ně patří glimepirid a glipizid.
• Léčivé přípravky ke snížení krevního tlaku. Mezi ně patří verapamil.

Přípravek Kalydeco s jídlem a pitím

Během léčby se vyhněte konzumaci jídel nebo nápojů s obsahem grapefruitu, jelikož mohou zhoršit nežádoucí účinky přípravku Kalydeco zvýšením množství ivakaftoru ve Vašem těle.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem dříve, než začnete tento přípravek užívat. Pokud je to možné, je lepší přípravek Kalydeco v těhotenství neužívat. Lékař Vám pomůže se rozhodnout, jaký postup bude pro Vás a Vaše dítě nejlepší.

Ivakaftor se vylučuje do lidského mateřského mléka. Máte-li v plánu kojit, poraďte se se svým lékařem dříve, než začnete přípravek Kalydeco užívat. Lékař rozhodne, zda Vám doporučí, abyste ukončila kojení nebo abyste ukončila léčbu ivakaftorem. Lékař vezme v úvahu prospěšnost kojení pro dítě a přínos léčby pro Vás.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Přípravek Kalydeco může způsobovat závrať. Pokud pociťujete závrať, neřiďte, nejezděte na kole ani neobsluhujte stroje.

Přípravek Kalydeco obsahuje laktózu a sodík

Pokud Vám lékař sdělil, že nesnášíte některé cukry, poraďte se se svým lékařem, než začnete tento léčivý přípravek užívat.

Přípravek Kalydeco obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné dávce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.

3. Jak se přípravek Kalydeco užívá

Vždy užívejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem.

Lékař rozhodne, jaký přípravek a dávka jsou pro Vás vhodné.

Doporučení ohledně dávkování přípravku Kalydeco jsou uvedena v tabulce 1.

Tabulka 1: Doporučené dávkování

Ranní a večerní dávky užívejte v časových intervalech přibližně 12 hodin, s jídlem s obsahem tuků.

Nepřestávejte užívat žádný z léků, které užíváte, pokud Vám k tomu lékař nedá pokyn.

Pokud máte poruchu funkce jater, středně těžkou nebo těžkou, může Vám lékař dávku tablet snížit, protože Vaše játra nedokážou lék vyloučit tak rychle, jako u lidí s normální funkcí jater.

Tento přípravek je určen k podávání ústy.

Tabletu spolkněte vcelku. Tablety nelámejte, nekousejte ani nerozpouštějte. Užívejte tablety přípravku Kalydeco s jídlem s obsahem tuku.

Jídla nebo svačiny s obsahem tuku zahrnují pokrmy připravené na másle nebo oleji nebo pokrmy obsahující vejce. Další jídla s obsahem tuku jsou:

• Sýr, plnotučné mléko, mléčné výrobky z plnotučného mléka, jogurt, čokoláda
• Maso, tučné ryby
• Avokádo, hummus, výrobky na bázi sóji (tofu)
• Ořechy, výživové tyčinky nebo nápoje s obsahem tuku

Jestliže jste užil(a) více přípravku Kalydeco, než jste měl(a)

Můžete zaznamenat nežádoucí účinky, včetně těch, které jsou uvedeny níže v bodě 4. Pokud k tomu dojde, poraďte se se svým lékařem nebo lékárníkem. Pokud je to možné, vezměte si s sebou svůj lék a tuto příbalovou informaci.

Jestliže jste zapomněl(a) užít přípravek Kalydeco

Pokud od doby, kdy jste měl(a) vynechanou dávku užít, uplynulo méně než 6 hodin, užijte vynechanou dávku. V opačném případě počkejte do další obvyklé plánované dávky. Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechanou dávku.

Jestliže jste přestal(a) užívat přípravek Kalydeco

Užívejte přípravek Kalydeco tak dlouho, dokud Vám jej lékař doporučuje. Bez porady s lékařem s užíváním nepřestávejte.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo lékárníka.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Závažné nežádoucí účinky

Bolest břicha a zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi.

Možné známky poruchy funkce jater

Zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi jsou u pacientů s CF časté. Byly také hlášeny u pacientů užívajících přípravek Kalydeco samotný nebo v kombinaci s tezakaftorem/ivakaftorem nebo s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem.

U pacientů s těžkou poruchou funkce jater užívajících přípravek Kalydeco v kombinaci s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem bylo hlášeno poškození jater a zhoršení jaterních funkcí. Zhoršení funkce jater může být závažné a může vyžadovat transplantaci.

Toto mohou být známky poruchy funkce jater:

• Bolest nebo nepříjemné pocity v pravé horní části břicha
• Zežloutnutí kůže nebo bělma očí
• Ztráta chuti k jídlu
• Pocit na zvracení nebo zvracení
• Tmavé zbarvení moči

Deprese

Známky deprese zahrnují smutnou nebo změněnou náladu, úzkost, pocity emoční nepohody.

Okamžitě informujte svého lékaře, pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z výše uvedených příznaků.

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou postihnout více než 1 z 10 pacientů)

• Infekce horních cest dýchacích (běžné nachlazení), zahrnující bolest v krku a překrvení nosní sliznice
• Bolest hlavy
• Závrať
• Průjem
• Bolest břicha
• Změny typu bakterií v hlenu
• Zvýšené hladiny jaterních enzymů (známky jaterní zátěže)
• Vyrážka

Časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 z 10 pacientů)

• Rýma
• Bolest ucha, nepříjemný pocit v uchu
• Ušní šelest
• Zarudnutí v uchu
• Porucha vnitřního ucha (závrať nebo točení hlavy)
• Problémy s vedlejšími nosními dutinami (překrvení sliznice vedlejších nosních dutin)
• Zarudnutí v krku
• Útvar v prsu
• Nevolnost (pocit na zvracení)
• Chřipka
• Nízká hladina krevního cukru (hypoglykemie)
• Abnormální dýchání (dušnost nebo potíže s dýcháním)
• Větry (plynatost)
• Pupínky (akné)
• Svědění kůže
• Zvýšená hladina kreatinfosfokinázy v krevních testech (známka poškození svalů)

Méně časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů)

• Překrvení sliznice ucha
• Zánět prsu
• Zvětšení prsu u chlapců/mužů
• Změny na prsních bradavkách nebo bolest prsních bradavek
• Sípot
• Zvýšený krevní tlak

Není známo (frekvenci z dostupných údajů nelze určit)

• Poškození jater
• Zvýšená hladina bilirubinu (jaterní krevní testy)

Další nežádoucí účinky u dětí a dospívajících

Nežádoucí účinky, které se objevily u dětí a dospívajících, jsou podobné nežádoucím účinkům pozorovaným u dospělých. U malých dětí jsou však častěji pozorovány zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Kalydeco uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce, blistru a štítku lahvičky za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Kalydeco obsahuje

• Léčivou látkou je ivakaftor (ivacaftorum).

Přípravek Kalydeco 75 mg potahované tablety

Jedna potahovaná tableta obsahuje 75 mg ivakaftoru.

Přípravek Kalydeco 150 mg potahované tablety

Jedna potahovaná tableta obsahuje 150 mg ivakaftoru.

Dalšími složkami jsou:

• Jádro tablety: mikrokrystalická celulóza, monohydrát laktózy, acetát-sukcinát hypromelózy, sodná sůl kroskarmelózy, natrium-lauryl-sulfát (E 487), koloidní bezvodý oxid křemičitý a magnesium-stearát.
• Potahová vrstva tablety: polyvinylalkohol, oxid titaničitý (E171), makrogol (PEG 3350), mastek, hlinitý lak indigokarmínu (E132) a karnaubský vosk.
• Potiskový inkoust: šelak, černý oxid železitý (E172), propylenglykol (1520) a koncentrovaný roztok amoniaku.

Viz závěr bodu 2 –Přípravku Kalydeco obsahuje laktózu a sodík.

Jak přípravek Kalydeco vypadá a co obsahuje toto balení

Kalydeco 75 mg potahované tablety jsou světle modré tablety ve tvaru tobolky o rozměrech 12,7 mm × 6,8 mm, s označením „V 75“ vytištěným černým inkoustem na jedné straně a bez označení na druhé straně.

K dispozici jsou následující velikosti balení:

• Balení s blistrovými pouzdry obsahující 28 potahovaných tablet

Kalydeco 150 mg potahované tablety jsou světle modré tablety ve tvaru tobolky o rozměrech 16,5 mm × 8,4 mm, s označením „V 150“ vytištěným černým inkoustem na jedné straně a bez označení na druhé straně.

K dispozici jsou následující velikosti balení:

• Balení s blistrovými pouzdry obsahující 28 potahovaných tablet
• Balení v blistrech obsahující 56 potahovaných tablet
• Lahvička obsahující 56 potahovaných tablet

Držitel rozhodnutí o registraci

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent, Dublin 9, D09 T665,

Irsko

Tel: +353 (0)1 761 7299

Výrobce

Almac Pharma Services (Ireland) Limited Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irsko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Deutschland, Eesti, France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika,

Suomi/Finland, Sverige

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:

+353 (0) 1 761 7299

España

Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L. Tel: + 34 91 7892800

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρία

Τηλ: +30 (211) 2120535

Italia

Vertex Pharmaceuticals

(Italy) S.r.l.

Tel: +39 0697794000

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

1. Co je přípravek Kalydeco a k čemu se používá

Přípravek Kalydeco obsahuje léčivou látku ivakaftor. Ivakaftor působí na úrovni transmembránového regulátoru vodivosti u cystické fibrózy (CFTR), bílkoviny, která tvoří kanály na povrchu buněk, a tak umožňuje pohyb částic, jako jsou chloridové ionty, do buňky a z buňky. U pacientů s cystickou fibrózou (CF) je kvůli mutacím v genu CFTR (viz níže) pohyb chloridových iontů snížen. Ivakaftor napomáhá častějšímu otevírání určitých abnormálních CFTR bílkovin a tím zlepšuje pohyb chloridových iontů do buňky a z buňky.

Granule přípravku Kalydeco jsou určeny:

• V monoterapii (samostatně) k léčbě novorozenců a dětí s cystickou fibrózou (CF) ve věku od

  1 měsíce a s tělesnou hmotností od 3 kg do méně než 25 kg, kteří mají mutaci R117H v genu CFTR nebo jednu z následujících mutací ovlivňujících otevírání kanálu v genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R.

• V kombinaci s granulemi obsahujícími kombinaci ivakaftoru/tezakaftoru/elexakaftoru k léčbě pacientů s CF ve věku od 2 let do 6 let, kteří mají alespoň jednu mutaci v genu CFTR, která odpovídá na léčbu přípravkem Kalydeco v kombinaci s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem. Pokud Vám byl předepsán přípravek Kalydeco k užívání spolu s kombinací ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor, přečtěte si příbalovou informaci i tohoto druhého přípravku. Obsahuje důležité informace o tom, jak tyto dva přípravky užívat.

2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vaše dítě začne přípravek Kalydeco užívat

Nepodávejte Vašemu dítěti přípravek Kalydeco

• jestliže je Vaše dítě alergické na ivakaftor nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku

  (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Poraďte se s lékařem Vašeho dítěte předtím, než Vaše dítě užije Kalydeco.

• Poraďte se s lékařem Vašeho dítěte, pokud má Vaše dítě poruchu funkce jater nebo ji mělo v minulosti. Lékař Vašeho dítěte může dítěti upravit dávku.

• U některých osob užívajících přípravek Kalydeco (samostatně nebo v kombinaci

  s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem) byly pozorovány zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi. Ihned informujte lékaře Vašeho dítěte, pokud u dítěte zaznamenáte kterýkoli z těchto příznaků, které mohou být známkou problémů s játry:

  • Bolest nebo nepříjemné pocity v pravé horní části břicha
  • Zežloutnutí kůže nebo bělma očí
  • Ztráta chuti k jídlu
  • Pocit na zvracení nebo zvracení
  • Tmavé zbarvení moči
• Lékař Vašeho dítěte bude před zahájením léčby a během ní kontrolovat funkci jater pomocí krevních testů, především během prvního roku a obzvlášť, pokud byly u dítěte v minulosti pomocí krevních testů prokázány zvýšené hladiny jaterních enzymů.

• V průběhu užívání přípravku Kalydeco, především v kombinovaném režimu

  s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem, byly u pacientů hlášeny deprese (zahrnující sebevražedné myšlenky a sebevražedné chování), které se obvykle objevily během prvních tří měsíců léčby. Okamžitě se poraďte s lékařem, pokud se u Vás (nebo u někoho, kdo tento přípravek užívá) objeví některý z následujících příznaků: smutná nebo změněná nálada, úzkost, pocity emoční nepohody nebo myšlenky na sebepoškození nebo sebevraždu, které mohou být známkami deprese.

• Pokud Vám bylo řečeno, že Vaše dítě má nebo dříve mělo problémy s ledvinami, sdělte to jeho lékaři.

• Pokud se u Vás vyskytují dvě mutace třídy I (mutace, o nichž je známo, že nevytvářejí protein

  CFTR), neměl(a) byste přípravek Kalydeco užívat, protože se neočekává, že budete na tuto léčbu reagovat.

• Užívání přípravku Kalydeco se nedoporučuje pacientům, kteří podstoupili transplantaci orgánů.
• U některých dětí a dospívajících byla v průběhu léčby (samostatně nebo v kombinaci s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem) zaznamenána abnormalita oční čočky (šedý zákal, katarakta) bez jakéhokoli vlivu na zrak. Lékař Vašeho dítěte může před léčbou a v jejím průběhu provádět některá oční vyšetření.

• Přípravek Kalydeco se má používat pouze v případě, že Vaše dítě má některou z mutací v genu

  CFTR uvedených v bodě 1 (Co je přípravek Kalydeco a k čemu se používá).

Děti

Nepodávejte tento přípravek dětem ve věku do 1 měsíce, protože není známo, zda je použití ivakaftoru u těchto dětí bezpečné a účinné.

Nepodávejte tento přípravek v kombinaci s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem dětem ve věku do 2 let, protože není známo, zda je pro ně bezpečný a účinný.

Další léčivé přípravky a přípravek Kalydeco

Informujte lékaře Vašeho dítěte nebo lékárníka o všech lécích, které dítě používá, které v nedávné době používalo nebo které možná bude používat. Některé léčivé přípravky mohou ovlivnit účinky přípravku Kalydeco nebo mohou zvýšit pravděpodobnost výskytu nežádoucích účinků. Především informujte lékaře Vašeho dítěte, pokud Vaše dítě užívá některý z léků uvedených níže. Lékař Vašeho dítěte může rozhodnout o úpravě dávky pro Vaše dítě nebo o nutnosti dodatečných kontrol.

• Antimykotika (používaná k léčbě plísňových infekcí). Mezi ně patří flukonazol, itrakonazol, ketokonazol, posakonazol a vorikonazol.
• Antibiotika (používaná k léčbě bakteriálních infekcí). Mezi ně patří klarithromycin, erythromycin, rifabutin, rifampicin a telithromycin.
• Antikonvulziva (používaná k léčbě epileptických záchvatů, záchvatů křečí). Mezi ně patří karbamazepin, fenobarbital a fenytoin.
• Rostlinné přípravky. Mezi ně patří třezalka tečkovaná (Hypericum perforatum)
• Imunosupresiva (používaná po transplantaci orgánů). Mezi ně patří cyklosporin, everolimus, sirolimus a takrolimus.
• Srdeční glykosidy (používané k léčbě určitých onemocnění srdce). Mezi ně patří digoxin.
• Antikoagulancia (používaná k prevenci tvorby krevních sraženin). Mezi ně patří warfarin.
• Antidiabetika (používaná k léčbě cukrovky). Mezi ně patří glimepirid a glipizid.
• Léčivé přípravky ke snížení krevního tlaku. Mezi ně patří verapamil.

Přípravek Kalydeco s jídlem a pitím

Během léčby zajistěte, aby Vaše dítě nekonzumovalo jídla nebo nápoje s obsahem grapefruitu, jelikož mohou zhoršit nežádoucí účinky přípravku Kalydeco zvýšením množství ivakaftoru v těle.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Přípravek Kalydeco může u dítěte způsobovat závrať. Pokud Vaše dítě pociťuje závrať, doporučuje se, aby dítě nejezdilo na kole ani neprovádělo jakoukoli jinou činnost vyžadující plné soustředění.

Přípravek Kalydeco obsahuje laktózu a sodík

Pokud Vám lékař Vašeho dítěte sdělil, že Vaše dítě nesnáší některé cukry, poraďte se s lékařem, než začne Vaše dítě tento léčivý přípravek užívat.

Přípravek Kalydeco obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné dávce, to znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.

3. Jak se přípravek Kalydeco užívá

Vždy podávejte dítěti tento přípravek přesně podle pokynů lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se s lékařem Vašeho dítěte.

Lékař Vašeho dítěte určí správnou dávku pro Vaše dítě. Vaše dítě nesmí přestat užívat žádný z léků, které užívá, pokud k tomu jeho lékař nedá pokyn.

Doporučené dávkování přípravku Kalydeco je uvedeno v tabulce 1.

Tabulka 1. Doporučené dávkování

Ranní a večerní dávku granulí podávejte dítěti s odstupem přibližně 12 hodin.

Pokud má Vaše dítě poruchu funkce jater, může jeho lékař dávku přípravku Kalydeco snížit, protože játra Vašeho dítěte nevyloučí přípravek tak rychle, jako u dětí s normální funkcí jater.

• Středně těžká porucha funkce jater u dětí ve věku od 6 měsíců: dávku je možné snížit na polovinu dávky uvedené v tabulce výše, což je jeden sáček jednou denně.

• Těžká porucha funkce jater u dětí ve věku od 6 měsíců: použití se nedoporučuje, ale lékař

  Vašeho dítěte rozhodne, zda je pro dítě vhodné tento přípravek užívat; v tom případě je nutné snížit dávku (jak je uvedeno v tabulce výše) na jeden sáček obden (každý druhý den).

• Porucha funkce jater u dětí ve věku od 1 měsíce do méně než 6 měsíců: použití se nedoporučuje.

Přípravek Kalydeco je určen k podávání ústy.

Sáček je určen pouze k jednorázovému podání.

Podání přípravku Kalydeco Vašemu dítěti:

• Držte sáček s granulemi s odstřihávací linkou nahoře.
• Mírně zatřepte sáčkem, aby se jeho obsah usadil.
• Roztrhněte nebo rozstřihněte sáček podél odstřihávací linky.
• Celý obsah sáčku smíchejte s 5 ml měkké stravy nebo tekutiny vhodné pro daný věk. Jídlo nebo tekutiny mají mít pokojovou nebo nižší teplotu. Mezi měkké pokrmy nebo tekutiny vhodné pro daný věk patří ovocné či zeleninové kaše/pyré, jogurt, jablečné pyré, voda, mléko, mateřské mléko, kojenecká výživa nebo džus.
• Jakmile připravíte směs, podejte ji dítěti okamžitě. Pokud to není možné, podejte ji v průběhu následující hodiny po smíchání. Zajistěte, aby dítě směs ihned a beze zbytku snědlo.

• Těsně před nebo těsně po užití dávky má dítě zkonzumovat jídlo nebo svačinu s obsahem tuku

  (níže jsou uvedeny příklady).

Jídla nebo svačiny s obsahem tuku zahrnují pokrmy připravené na másle nebo oleji nebo pokrmy obsahující vejce. Další jídla s obsahem tuku jsou:

• Sýr, plnotučné mléko, mléčné výrobky z plnotučného mléka, jogurt, mateřské mléko, kojenecká výživa, čokoláda
• Maso, tučné ryby
• Avokádo, hummus, výrobky na bázi sóji (tofu)
• Ořechy, výživové tyčinky nebo nápoje s obsahem tuku

Jestliže Vaše dítě užilo více přípravku Kalydeco, než mělo

U dítěte se mohou objevit nežádoucí účinky, včetně těch, které jsou uvedeny níže v bodě 4. Pokud k tomu dojde, poraďte se s jeho lékařem nebo lékárníkem. Pokud je to možné, vezměte si s sebou lék dítěte a tuto příbalovou informaci.

Jestliže jste zapomněl(a) dítěti podat přípravek Kalydeco

Pokud od doby, kdy mělo dítě vynechanou dávku užít, uplynulo méně než 6 hodin, podejte mu vynechanou dávku. V opačném případě počkejte do další obvyklé plánované dávky. Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechanou dávku.

Jestliže jste přestal(a) Vašemu dítěti podávat přípravek Kalydeco

Podávejte svému dítěti přípravek Kalydeco tak dlouho, dokud mu ho lékař doporučuje. Bez porady s lékařem s podáváním nepřestávejte. Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se lékaře Vašeho dítěte nebo lékárníka.

4. Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Závažné nežádoucí účinky

Bolest břicha a zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi.

Možné známky poruchy funkce jater:

Zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi jsou u pacientů s CF časté a byly také hlášeny u pacientů užívajících přípravek Kalydeco samostatně nebo v kombinaci

s ivakaftorem/tezakaftorem/elexaaftorem.

U pacientů užívajících přípravek Kalydeco v kombinaci

s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem bylo hlášeno poškození jater a zhoršení funkce jater u osob s těžkým jaterním onemocněním. Zhoršení funkce jater může být závažné a může vyžadovat transplantaci.

Toto mohou být známky poruchy funkce jater:

• Bolest nebo nepříjemné pocity v pravé horní části břicha
• Zežloutnutí kůže nebo bělma očí
• Ztráta chuti k jídlu
• Pocit na zvracení nebo zvracení
• Tmavé zbarvení moči

Deprese

Známky deprese zahrnují smutnou nebo změněnou náladu, úzkost, pocity emoční nepohody.

Okamžitě kontaktujte lékaře, pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nich.

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou postihnout více než 1 z 10 pacientů)

• Infekce horních cest dýchacích (běžné nachlazení), zahrnující bolest v krku a překrvení nosní sliznice
• Bolest hlavy
• Závrať
• Průjem
• Bolest břicha
• Změny typu bakterií v hlenu
• Zvýšené hladiny jaterních enzymů (známky jaterní zátěže)
• Vyrážka

Časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 z 10 pacientů)

• Rýma
• Bolest ucha, nepříjemný pocit v uchu
• Ušní šelest
• Zarudnutí v uchu
• Porucha vnitřního ucha (závrať nebo točení hlavy)
• Problémy s vedlejšími nosními dutinami (překrvení sliznice vedlejších nosních dutin)
• Zarudnutí v krku
• Útvar v prsu
• Nevolnost (pocit na zvracení)
• Chřipka
• Nízká hladina krevního cukru (hypoglykemie)
• Abnormální dýchání (dušnost nebo potíže s dýcháním)
• Větry (plynatost)
• Pupínky (akné)
• Svědění kůže
• Zvýšená hladina kreatinfosfokinázy v krevních testech (známka poškození svalů)

Méně časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů)

• Překrvení sliznice ucha
• Zánět prsu
• Zvětšení prsu u chlapců/mužů
• Změny na prsních bradavkách nebo bolest prsních bradavek
• Sípot
• Zvýšený krevní tlak

Není známo (frekvenci z dostupných údajů nelze určit)

• Poškození jater
• Zvýšená hladina bilirubinu (jaterní krevní testy)

Další nežádoucí účinky u dětí a dospívajících

Nežádoucí účinky, které se objevily u dětí a dospívajících, jsou podobné nežádoucím účinkům pozorovaným u dospělých. U malých dětí jsou však častěji pozorovány zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to jeho lékaři nebo lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5. Jak přípravek Kalydeco uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce, pouzdru a sáčku za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání.

Bylo prokázáno, že po smíchání je směs stabilní po dobu jedné hodiny.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. Obsah balení a další informace

Co přípravek Kalydeco obsahuje

Léčivou látkou je ivakaftor (ivacaftorum).

Kalydeco 13,4 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 13,4 mg ivakaftoru.

Kalydeco 25 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 25 mg ivakaftoru.

Kalydeco 50 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 50 mg ivakaftoru.

Kalydeco 59,5 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 59,5 mg ivakaftoru.

Kalydeco 75 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 75 mg ivakaftoru.

Dalšími složkami jsou: koloidní bezvodý oxid křemičitý, sodná sůl kroskarmelózy, acetát-sukcinát hypromelózy, monohydrát laktózy, magnesium-stearát, mannitol, sukralóza a natrium-lauryl-sulfát (E 487).

Viz závěr bodu 2 – Přípravek Kalydeco obsahuje laktózu a sodík.

Jak přípravek Kalydeco vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Kalydeco 13,4 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule. Přípravek Kalydeco 25 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule. Přípravek Kalydeco 50 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule. Přípravek Kalydeco 59,5 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule. Přípravek Kalydeco 75 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule.

Granule jsou dodávány v sáčcích.

Přípravek Kalydeco 13,4 mg granule v sáčku, přípravek Kalydeco 25 mg granule v sáčku, přípravek Kalydeco 50 mg granule v sáčku a přípravek Kalydeco 75 mg granule v sáčku:

Velikost balení je 56 sáčků (obsahuje 4 samostatná pouzdra, každé pouzdro obsahuje 14 sáčků):

Přípravek Kalydeco 13,4 mg granule v sáčku, přípravek Kalydeco 59,5 mg granule v sáčku a přípravek Kalydeco 75 mg granule v sáčku.

Velikost balení je 28 sáčků (obsahuje 4 samostatná pouzdra, každé pouzdro obsahuje 7 sáčků):

Držitel rozhodnutí o registraci

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irsko

Tel: +353 (0)1 761 7299

Výrobce

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irsko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Deutschland, Eesti, France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika,

Suomi/Finland, Sverige

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:

+353 (0) 1 761 7299

España

Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L. Tel: + 34 91 7892800

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη

Εταιρία

Τηλ: +30 (211) 2120535

Italia

Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l.

Tel: +39 0697794000

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https://www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.